Ауруды емдеуде гендік инженерияны қолдану

Генетика — салыстырмалы жас ғылым. Бірақ оның алдында тұр, өте салмақты адам. Сонымен генетика өте маңызды шешу үшін көптеген медициналық мәселелерді, ең алдымен, әр түрлі тұқым қуалаушылық аурулары жүйке жүйесі (эпилепсия, шизофрения), эндокрин жүйесінің (нақұрыстық тіркелді), қанның (гемофилия, кейбір анемиялар), сондай-ақ болғанымен бірқатар ауыр ақау құрылымы адам: короткопалость, бұлшық ет атрофиясы және басқа да. Көмегімен жаңа цитологиялық әдіс, цитогенетикалық, атап айтқанда жүргізеді ауқымды зерттеулер генетикалық себептерін, әр түрлі аурулар.
Қамқорлық туралы жақын потомках басталуға тиіс емес және олардың пайда болуына жарық, ал ғасырына дейін осы сәттен бастап, уақытында отбасын жоспарлау. Статистикалық мәліметтер бойынша, әрбір 200 сәби бір пайда жарық хромосомными ақаулары, олардың кейбіреулері қабілетті исковеркать оның бүкіл болашақ өмір. Сонымен қатар, іс жүзінде әрбір ересек адамның барлық жасушаларында дене қоса алғанда, жыныстық бар бірнеше өзгертілген гендердің мутациялар онда теріс әсер етеді. АҚШ-та 20-дан астам млн. адам, яғни әрбір оныншы, қазір зардап шегеді және еңбек кітапшасымен расталады денсаулықтың бұзылуы, әр түрлі жағдайларда және әртүрлі көрінуі мүмкін немесе өмір бойы. Басқа елдерде қарамастан, экономикалық мәртебесіне, ереже, әрине жақсы емес.

1. Тарих гендік инженерия
Гендік инженерия пайда болды арқасында жұмыстар көптеген зерттеушілер әр түрлі салаларында биохимия және молекулалық генетика.
Даму тарихын генетикалық инженерияның үш негізгі топқа бөлуге болады кезең:
Бірінші кезең байланысты дәлел принципті алу мүмкіндігі рекомбинантты молекуласының in vitro жағдайында ДНҚ. Дәлелденді құру мүмкіндігі рекомбинантты молекулалардың пайдалана отырып, бастапқы молекулалардың ДНК-ның әр түрлі түрлері мен штаммдар бактериялар, олардың өміршеңдігін, тұрақтылығын және жұмыс істеуі.
Екінші кезең басталысымен алу бойынша жұмыстарды рекомбинантты молекулалардың ДНК арасындағы хромосомными генами прокариот және әр түрлі плазмидами, дәлел, олардың тұрақтылығы мен өміршеңдігі.
Үшінші кезең — жұмысты бастау қосу бойынша векторлық молекулалар ДНҚ (ДНК үшін қолданылатын гендерді және қабілетті встраиваться » генетикалық аппараты бар жасуша реципиент) эукариот гендерінің, негізінен, жануарлар.
Көптеген жылдар бойы бас сыныппен макромолекулалардың деп санаған белоктар. Бастапқыда тіпті болжам, бұл гендер бар белковую табиғаты.
Жылмен туған генетика шартты түрде деп есептелсін 1900 жылы, Корренс, Чермак және де Фриз бір-біріне тәуелсіз тауып, белгілі бір заңдылықтары беру тұқым қуалайтын белгілері. Заңдарын ашу қуалаушылық, күні, мәні бойынша екінші рет тағы 1865 жылы чех ғалымы табиғат зерттеушісі Грегор Мендель алды сол нәтижелері, тәжірибе отырып, бақ горохом.
Тек 1944 жылы Эйвери, Мак-Леод және Мак Карти көрсетті тасушы тұқым қуалайтын ақпарат болып табылады ДНК.
Осы уақыттан бастап басталады қарқынды зерттеу нуклеин қышқылдары. Кейін онжылдық, 1953 жылы Дж. Уотсон және Ф. Крик құрдық двуспиральную үлгі ДНК. Қос спираль және ДНК репликация кезінде стаж бойымен жіпті ДНҚ арнайы ферменттер-полимерлер, жинайды дәл көшірмелері ана ДНК, осылайша торда алдында бөлумен екі мүлдем бірдей ДНК молекулалары, олардың бірі кейін бөлу жасушалар түседі еншілес тор. Еншілес клетка көтереді сол ақпаратты, ана, демек орындайды, сол ең функциялары. Дәл осы жыл санау жылмен туған молекулалық биология.
Тоғысындағы 50-60-жылдардың анықталуға генетикалық кодтың қасиеттері, ал 60 жылдардың соңында оның жан-жақтылығы расталды эксперименттік.
70-ші жылдары ашылған бірқатар ферменттердің, катализирующих реакция айналдыру ДНК. Дамытуда ерекше рөл гендік инженерия әдістерін тиесілі рестриктазам және ДНК-лигазам.
Қазіргі уақытта, әрқайсысы екі іргелі ашу, бағалау маңызы бар мүмкін емес.
Бірінші — бұл жұмыс істеу мүмкіндігі оқшауланған генами. Ол алынған бөлу арқасында гена таза түрінде және синтездеу. Атап синтездеу үшін геннің әртүрлі әдістер қолданады, яғни қазірдің өзінде бар, таңдау, қашан айтылады осындай күрделі тетігі ретінде адам.
Екінші жетістік — бұл дәлел қосу чужеродной ақпарат геном, сондай-ақ жұмыс істеуін және оның жасушаларында жоғары жануарлар мен адам.
Дамуымен генетикалық инженерия ғалымдар мүмкіндік алды синтездеу, бөлу, үйлестіруге және жылжытуға гендер және кез келген басқа да фрагменттері ДНК. Пайда бұрын недоступная мүмкіндігін зерделеу молекулалық ұйымдастыру геном (оның ішінде жоғары эукариот) [1].

2. Мақсаттары мен гендік инженерия негіздері
Гендік инженерия — бұл сомасы әдістерін, мүмкіндік беретін ауыстыру гендер бір ағзаның басқа, немесе — бұл технология бағытталған құрастырудың жаңа биологиялық объектілер.
Мақсаты қолданбалы генетикалық инженерия жасалады құрастыру осындай рекомбинантты молекулалардың ДНК, енгізу кезінде генетикалық аппараты придавали еді ағзаға қасиеттері, пайдалы адам.
Ген — құрылымдық және функционалдық бірлік тұқым қуалаушылық бақылайтын дамыту белгілі бір белгісі немесе қасиеттері. Қазіргі уақытта, молекулалық биология анықталғаны, гендер — бұл учаскелер ДНК әкелетін қандай да бір біртұтас ақпаратты — құрылысы туралы бір молекуласының ақуыз немесе бір молекуласының РНК.
Емдеу үшін көптеген аурулардың қажет әр түрлі биологиялық белсенді заттар. Бөлу кезінде оларды адам тіндерін қаупі туындайды ластану алынған материалды түрлі вирустар (гепатит, адамның иммун тапшылығы және басқа да). Сонымен қатар, бұл заттар жүргізіледі аздаған мөлшерде болып табылады қымбат. Биологиялық белсенді заттар жануар низкоэффективны-сәйкессіздігі отырып, иммундық жүйе науқас. Тек дамыту жаңа саласы — гендік инженерия көмектесті алуды қамтамасыз ету таза биологиялық белсенді заттардың көп мөлшерде төмен бағамен.
Гендік инженерия — бұл құру гибридті, рекомбинантты молекулалардың ДНК болуы мүмкін еді, және организмдердің жаңа белгілері бар. Бұл үшін бөлу қажет ген » бірі-қандай да бір организмнің немесе қолдан синтездеу, клонировать (размножить) және ауыстыру басқа ағза.

Құралдарымен гендік инженерия болып табылады ферменттер: рестриктазы (разрезающие молекула бар ДНК) және лигазы (сшивающие). Ретінде векторлардың тасымалдаушы пайдаланылады вирустар.
Әдетте екі әдісін қолданады:
) ДНК қосады ортаға инкубация жасушалар;
) жүргізеді микроинъекции ДНК тікелей ядро (тиімді).
Бірінші кезектегі міндеттері гендік инженерия, адам құру болып табылады банктердің гендердің адам үшін, оларды зерттеу жолдарын іздеу және генотерапии, яғни ауыстыру мутантты гендердің қалыпты аллелями [1,2].

3. Генетикалық аурулар
.1-Топтың генетикалық аурулар
Дамыту бұл перспективалық саласындағы кейін мүмкін болды анықтау нуклеотидной реттілігі геномның адам.
Тұқым қуалаушылық және сәрсенбі көрсетіледі этиологиялық факторлары (себебі онсыз ауру ешқашан разовьется), бірақ олардың үлесі қатысу кезінде әрбір аурудың өзінің, әрі көп үлесі бір фактор, аз басқа. Барлық нысандары патология осы көзқарас тұрғысынан бөлуге болады төрт топ, араларында жоқ күрт шекаралары:
Бірінші топты құрайды тегінде тұқым қуалайтын аурулар, олардың этиологическую рөл атқарады патологиялық ген. Осы топқа моногенно негізделген аурулар (сияқты, мысалы, кетонурия, гемофилия), сондай-ақ хромосомалық аурулар.
— Хромосомным аурулары жатқызады нысандары патология, клиникалық көрінеді көптеген даму ақаулары ретінде генетикалық негіздері бар ауытқу қалыпты ұстау жасушаларында ағза хромосомалық материал.
Екінші топ — бұл тұқым қуалайтын ауру, негізделген патологиялық мутацией, бірақ олардың көріністері сізге ерекше әсер етуі. Кейбір жағдайларда мұндай «проявляющее» әрекет ортасын өте айқын және жоғалуымен қолданылу средового факторының клиникалық көріністері болады кем айқын. Осындай көріністері жеткіліксіздігі гемоглобин HbS, оның гетерозиготных тасығыштарды кезінде төмендетілген парциальном қысымда оттегі. Басқа жағдайларда (мысалы, подагре) көріністері патологиялық геннің қажет ұзақ уақыт жағымсыз әсер қоршаған ортаны (тамақтану ерекшеліктері) .
Үшінші топты құрайды басым көпшілігі кең таралған аурулардың, әсіресе аурулар кемел және егде жастағы (гипертониялық ауру, асқазанның, көпшілігі қатерлі түзілімдерді және басқа да). Негізгі этиологическим фактор, олардың туындау қызмет етеді жағымсыз әсер қоршаған орта, алайда, іске асыру әрекеттері факторға тәуелді жеке генетикалық бейімделу ағза. Атап өту қажет, бұл әр түрлі ауру мұрагерлік предрасположением неодинаковы бойынша салыстырмалы рөлі тұқым қуалаушылық және қоршаған орта. Олардың арасында еді бөлсін аурудың әлсіз, орташа және жоғары дәрежелі мұралық предрасположения.
Төртінші топ аурулар — бұл салыстырмалы түрде аз нысандары патология, туындаған олардың айрықша рөл атқарады фактор. Әдетте, бұл экстремалды орталыққа үйрету мақсатында жүргізіледі фактор-қатысты-іс-қимыл оның адам ағзасына жоқ қорғау құралдарын (жарақат алу, аса қауіпті инфекциялар). Генетикалық факторлар бұл жағдайда рөл атқарады бойы ауру, әсер етеді, оның нәтижесі [1-3].
.2 Диагностика генетикалық аурулар
Гендік терапия мынадай кезеңдерді қамтиды:

кіріспе жасушалары емдеу гена түзету үшін генетикалық ақау;
іріктеу және көбейту «түзетілген» жасуша;
кіріспе «түзетілген» жасушалар пациенттің организміне.
Алғаш рет сәтті қолдануға генную терапия алдық 1990 ж. төрт жылдық қызға страдающей ауыр иммунодефицитом (ақау ферментінің аденозиндезаминазы) енгізілді меншікті лимфоциттер со встроенным қалыпты геном аденозиндезаминазы. Емдік әсері сақталып келді бірнеше ай ішінде, содан кейін рәсімін тура келді жүйелі түрде қайталауға, өйткені түзетілген жасушалары басқа жасушалар ағзаның шектеулі болады өмір сүру мерзімі. Қазіргі уақытта генную терапияны қолданады емдеу үшін оннан астам тұқым қуалайтын аурулар, оның ішінде гемофилия, талассемии, муковисцидоза.
Қиындықтар диагностикалау негізделеді, ең алдымен нысанды тұқым қуалайтын аурулар өте алуан түрлі (шамамен 2000) және олардың әрқайсысы сипатталады әртүрлілігімен клиникалық көрінісінің. Кейбір нысандары өте сирек кездеседі, және дәрігер өз тәжірибесінде мүмкін емес, олармен кездесіп,. Сондықтан, ол білуге тиіс негізгі принциптері, көмектесетін оған заподозрить жиі кездесетін тұқым қуалайтын ауру, ал кейін қосымша консультациялар мен зерттеулер дәл диагноз.
Диагностика тұқым қуалайтын аурулардың деректеріне негізделеді клиникалық, параклиникалық және арнайы генетикалық тексеру.
Жағдайларда науқасқа диагнозды жеткізбеген және нақтылау қажет оның, әсіресе күдіктенгенде наследственную патологияны пайдаланады мынадай арнайы әдістері:
) толық клиникалық-генеалогическое тексеру өткізіледі барлық жағдайларда кезде клиникалық тексеру естуімізше мұрагерлік ауру. Бұл жерде айта кету керек, бұл мәселе туралы егжей-тегжейлі тексерген. Бұл тексеру аяқталады генетикалық талдау оның нәтижелері;
) цитогенетикалық зерттеу жүргізілуі мүмкін ата-аналар, кейде басқа да туыстары мен ұрықтың. Хромосомдық жиынтығы зерттеледі күдіктенгенде хромосомную ауруы диагнозын нақтылау үшін. Үлкен рөлі цитогенетикалық талдау жасайды, пренаталды диагностика.
) биохимиялық әдістері кеңінен қолданылады жағдайларда бар күдік зат алмасудың тұқымқуалайтын аурулары, сол нысанды тұқым қуалайтын аурулар, олардың дәл белгіленген ақау бастапқы генного өнім немесе патогенетикалық звено аурудың дамуы.
) иммуногенетические әдістері қолданады тексеру үшін пациенттер мен олардың туыстарының күдіктенгенде иммунодефецитные аурудың күдік туған кезде антигенную үйлесімсіздік ана мен ұрықтың белгілеу кезінде шынайы ата-ана болуды жағдайларда медициналық-генетикалық кеңес беру немесе анықтау үшін мұралық предрасположения ауруларға.
) цитологиялық әдістері қолданылады диагностикалау үшін әлі де шағын ғана топтың тұқым қуалайтын аурулар, бірақ олардың жеткілікті. Жасушалар ауру зерттеуге болады тікелей немесе кейін өсіру цитохимическими, радиоавтографическими және басқа да әдістермен.
әдісі ілінісу, гендердің қолданылады жағдайларда, шежірелік бар ауру жағдайына және шешу керек сұрақ, a. d. ма пациент мутантный ген. Бұл жағдайда жасырын түрде өтуі аурудың суретін немесе соңғы оның көріністері.
Қазіргі уақытта жаппай скрининг нәрестелердің перзентханаларда анықтау үшін кейбір тұқым қуалайтын аурулардың. Зерттеу деректері диагноз қоюға мүмкіндік береді ерте мерзімде және уақтылы болып тағайындалсын тиімді емдеу.
Үлкен жетістіктерге соңғы онжылдықта жетті пренатальная диагностика тұқым қуалайтын аурулар мен туа біткен даму кемістіктері. Кең медициналық практикада алды, келесі әдістері: ультрадыбыстық зерттеу, амниоцентез, биопсия хориона, кордоцентез, анықтау альфа-фетопротеина және хориогонина, ДНҚ — диагностика.
Үлкен үлес диагностикасын хромосомдық аурулар енгізді генетика енгізе, тәжірибеге медицинасы әдісі дифференциалды бояу хромосомалардың. Бұл әдістің көмегімен анықтауға болады сандық және құрылымдық қайта құру хромосомалардың.
Үлкен теориялық және практикалық мәні бар зерттеу топтарының ілінісу адам және карталарды құру хромосомалардың. Қазіргі уақытта адам қатысты зерттелген барлық 24 топ ілінісу.
Ең көп тараған және тиімді әдісі алдын алу тұқым қуалайтын аурулар мен туа біткен даму кемістігі болып табылады медициналық-генетикалық кеңес беру, алдын алуға бағытталған пайда болуы, отбасындағы науқас балалар. Дәрігер-генетик есептейді тәуекел туған баланың ауыр тұқым қуалайтын патологиясы бар және жоғары тәуекел, болмаған жағдайда әдістерін пренаталды диагностика одан әрі деторождение осы отбасындағы ұсынылмайды.
Алдын алу мақсатында балалардың туу тұқым қуалайтын детерминированными ауруларымен қажет түсіндіру зиян билеушілері неке жас жоспарлаған адамдарға отбасын құру.
Жүкті әйелдерге жастан асқан 35 жыл қажет тексеруді дәрігер-генетика болдырмау үшін, ұрықтың хромосомалық патология.
Осылайша, генетика жетістіктерін қолдану практикалық медицинада ықпал етеді, алдын алу балалардың туу тұқым қуалайтын ауруларды және туа біткен даму ақаулары, ерте диагностикалау және емдеу науқастар.
Санау өзіне тән генетикалық тәуекел 5% — ға дейін төмен, 10% — ға дейін — жоғары жеңіл дәрежелі 20% — ға дейін — орта және жоғары — 20% — ға жоғары. Болады елемеуге тәуекелі бар емес шегінен шығатын жоғары жеңіл дәрежеде емес деп санауға оның қарама-одан әрі деторождению. Тек генетикалық тәуекел дәрежесі орташа ретінде бағаланады қарсы көрсетілім к зачатию немесе көрсеткіші секіріп кетуіне себеп қазіргі кезде қолда бар жүктілік, егер отбасы хочет тәуекелге ұшырайтын [1,2-4].
.3 Емдеу генетикалық аурулар
Ұзақ уақыт диагноз тұқым қуалаушылық аурулары қалды қалай үкім обреченности науқасқа және оның отбасы. Қарамастан табысты талдамасын формальды генетика көптеген тұқым қуалайтын аурулар, оларды емдеу үшін солға тек симптоматическим.
Симптоматикалық ем қолданады кезінде барлық тұқым қуалайтын аурулар. Көптеген нысандары патология симптоматикалық емдеу болып табылады.
Алайда, бірде-бір бар қазіргі әдістерін емес, аурудың себебін жояды, өйткені талын зақымдалған гендердің. Әрекет олардың әрқайсысының жалғасуда салыстырмалы қысқа уақыт, сондықтан емделу үзіліссіз болуы тиіс. Сонымен қатар, тиесілі деп танылсын шектеулілігі мүмкіндіктерін заманауи медицина: тағы көптеген тұқым қуалайтын аурулары жоқ ұйымына берілу тиімді басу. Ерекше үміт осыған байланысты жүктейді пайдалану гендік инженерия әдістерін енгізу үшін қалыпты, неизмененных гендерді жасушалар науқас адам. Осындай жолмен қол жеткізуге болады түбегейлі емделген науқастың, бірақ, дегенмен бұл-болашақтың ісі.
Этиологическое емдеу кез келген тұқым қуалайтын аурулар болып табылады неғұрлым тиімді, өйткені ол жояды первопричину ауруды толық емдемейді. Алайда, жою себептері тұқым қуалайтын аурулар білдіреді бұндай маңызды «маневр жасау» генетикалық ақпарат тірі адам ағзасында, «қосу» қалыпты геннің (немесе подсадку), «өшіру» мутантного гена, кері шойбеков патологиялық аллеля. Бұл міндеттер жеткілікті трудны тіпті айла-шарғы жасау бастап прокариотами. Оның үстіне, өткізу үшін этиологическое емдеу қандай да бір тұқым қуалайтын аурулар, құрылымын өзгерту қажет ДНК бір торда, ал барлық жұмыс істейтін торларда (ғана жұмыс істейтін). Ең алдымен, бұл үшін сіз білу керек, қандай өзгеріс ДНҚ болған кезде мутациялар, яғни тұқым қуалайтын ауру жазылуы химиялық формулаларда. Күрделілігі осы міндеттерді анық, дегенмен әдістері, оларды шешу үшін бар қазіргі уақытта.
Принциптік схемасы үшін этиологиялық емдеу тұқым қуалайтын аурулардың қалай құрастырылды. Мысалы, тұқым қуалайтын аурулар, қатар жүретін болмауына ферменттің белсенділігін (альбинизм, кетонурия, синтездеу, осы ген енгізіп, оны жасушалары жұмыс істейтін орган. Әдістерін таңдау синтез гена және оның жеткізу тиісті жасушалар кең, және олар толықтырылып, халықаралық конференция » медицина мен биология. Сонымен қатар, маңыздылығын атап өту қажет сақталуына үлкен сақтықты әдістерін қолдану кезінде генетикалық инженерия емдеу үшін тұқым қуалайтын аурулар, тіпті егер жасалған батыл серпілістер синтезі тиісті гендер мен тәсілдері оларды жеткізу жасуша-нысана. Адам генетикасы әлі жеткілікті мәліметтермен барлық ерекшеліктері, жұмыс істеу генетикалық аппараты. Әзірге белгісіз, ол қалай жұмыс істейтін болады енгізгеннен кейін қосымша генетикалық ақпараттың [1,4,5].

генетикалық инженерия ауру емдеу
4. Қолдану генетикалық инженерия медициналық практикада
.1 Гендік вакциналар
Вакциналар — ең маңызды жетістіктерінің медицина. Соңғы жылдары вакциналарды әзірлеу болды ерекше назар аудару. Бұл қазіргі уақытта болмаса тиімді вакциналар, ескертуге қабілетті дамыту Житс, туберкулез және безгек. Сонымен қатар, өсті сырқаттанушылық, ол сол инфекциялармен отырып, адамзат бұрын сәтті боролось. Бұл ретте тарату микроорганизмдердің әсеріне төзімді бактерияға қарсы препараттарды сатып алды сипаты, экологиялық апат және жүргіншілер қауіп емдеудің тиімділігі көптеген ауыр аурулар. Қызығушылық вакциналар пайда болып, кейін орнатылды рөлі патогенді микроорганизмдердің дамуы сол аурулардың бұрын пайымдауынша, жұқпалы.
Сондықтан да соңғы 10-15 жыл ішінде көптеген елдердің үкіметтері болды қабылдауға бағытталған шаралар қарқынды әзірлеуді және өндіруді түбегейлі жаңа вакциналар.
1990 жылы кейбір зерттеу зертханаларында әзірлеуге кірістік, жаңа вакциналар, олар негізделген енгізу «жағатын» ДНК молекулалары. Қазірдің өзінде 1992-1993 жж. бірнеше тәуелсіз топтардың зерттеушілердің нәтижесінде эксперимент дәлелдеді кіріспе чужеродной ДНК-жануардың организміне қалыптастыруға ықпал етеді, иммунитетті.
Технологиясы рекомбинантты ДНК қолданады, сондай-ақ құру үшін тірі әлсіреген вакцина жаңа үлгідегі жетіп, азайту болезнетворной қабілетін бактериялар мен вирустар арқылы бағытталған мутациялар гендердің кодирующих вирулентные протеиндер, ауру қоздырғыш. Осы технологияны пайдаланады және алу үшін тірі рекомбинантты вакциналар, встраивая гендер, кодирующие иммуногенные протеиндер, тірі патогенді емес вирустар немесе бактериялар (векторлар) және енгізеді адамға.
Принципін қолдану ДНК-вакциналар ерекшелігі пациенттің организміне енгізеді молекула бар ДНҚ бар гендер, кодирующие иммуногенные белоктар патогенді микроорганизмнің. Алу үшін, ДНҚ-вакциналар ген, кодирующий өнімге иммуногенного протеин қандай да бір микроорганизмнің встраивают » бактериальную плазмиду. Плазмида дегеніміз шағын тұрақты молекула бар айналма двухцепочечной ДНК, ол қабілетті — репликация (қайта жаңартуға) бактериялық клеткадағы. Сонымен гена, кодирующего вакцинирующий протеин, плазмиду встраивают генетикалық элементтер үшін қажетті экспрессиясын («қосу») осы геннің жасушаларында эукариотов, оның ішінде адам үшін қамтамасыз ету, белокты синтездеу. Осындай плазмиду енгізеді мәдениетін бактериялық жасушалар алу үшін үлкен көшірмелер саны. Содан кейін плазмидную ДНК бөліп отыр бактериялардың тазартылады басқа молекулалардың ДНК және қоспалар. Тазартылған ДНК молекуласы болып табылады вакцинасымен. Кіріспе ДНК-вакциналар қамтамасыз етеді синтезі бөгде протеиндердің жасушалары вакцинируемого ағзаның әкеледі кейіннен әзірлеу иммунитеттің қарсы тиісті қоздырғыштың. Бұл ретте плазмидтер құрамында тиісті ген, встраиваются ДНК-хромосомалардың.
ДНҚ-вакциналар енгізуге болады тұзды ерітіндіде әдеттегі парентеральдық тәсілімен. Бұл ретте көп бөлігі ДНК түседі межклеточное кеңістік және тек осыдан кейін ғана қосылады жасушалар.
Кейінгі эксперименттер дәлелдеді қабілеті ДНК-вакциналар қалыптастыруға қатысты иммунитет әртүрлі қоздырғыштардың [1,3-5].
.2 Генотерапия
Технология генотерапии негізделеді әлемдік жетістіктері талданып геномның адам.
Арасында технологиялар генотерапии қазіргі уақытта өзекті болып табылады мынадай: генотерапия соматикалық жасушалары, генотерапия репродуктивті (жыныс) жасушалар, генотерапия пайдалана отырып, рибозимов және антисенс-ДНК.
Негізінде жатыр бақыланатын өзгерту генетикалық материалдың жасушалары әкеп соғатын «түзету» емес, тұқым қуалайтын, бірақ және қалай айқын болды соңғы уақытта, сатып алынған генетикалық ақауларды тірі ағза.
Маңызды технологиялық міндеті генотерапии жүйесін әзірлеу болып табылады ауыстыру немесе атаулы жеткізу түзеу генетикалық материалдың жасушаларға-нысаналар организмде науқастың салмақ түсіретін өзінің геноме ақаулы ген.
Шешуші сәтті генотерапии қамтамасыз ету болып табылады тиімді жеткізу, яғни трансфекции (кең мағынада) немесе трансдукции (пайдалану кезінде вирустық векторлар) чужеродного гена » нысана-жасушалары, қамтамасыз ету және ұзақ жұмыс істеуі, оның осы торларда және жағдай жасау үшін толыққанды жұмыс гена (экспрессиясын). Трансфекция пайдалана отырып жүргізілуі мүмкін таза (жағатын) ДНК, кірістірілген тиісті плазмиду, немесе комплексированной ДНК (плазмалы ДНҚ, соединенная тұздармен, ақуыздар, органикалық полимермен), немесе ДНҚ-ның құрамындағы вирустық бөлшектерді алдын-ала айырылған — репликация.
Негізгі әдістері, жеткізу бөтен гендердің клеткадағы бөлінеді химиялық, физикалық және биологиялық.
Егер жеткізу мәселесі чужеродной ДНҚ in vitro іс жүзінде шешілді, ал оны жеткізу жасушалары нысана әртүрлі in vitro сәтті шешеді (негізінен құру арқылы конструкцияларға, көтергіш рецепторные белоктар, соның ішінде антигендерге тән, сол немесе өзге де маталар), онда басқа да сипаттамалары бар векторлық жүйелердің тұрақтылығын интеграция, реттелетін экспрессия, қауіпсіздік — әлі де қажет етеді елеулі қаңтардан бастап жүзеге асырылады.
Ұсынылып отырған технология сипатталады дәлдікпен анықтау гена жауапты генетикалық ақауы мен таңдау жүйесін ауыстыру түзету гендердің адресностью жеткізу науқастың организміне генетикалық материалдың исправляющего генетикалық ақауы.
Генотерапия үшін пайдаланылуы мүмкін байланысты ауруларды емдеу мутациями геномның (оның ішінде орақ тәрізді-жасушалық анемия, эмфизема, гемофилия және басқа да), жұқпалы аурулар; түзету үшін ақауларды орталық жүйке жүйесін ынталандыру иммундық жауап кезінде ағзаның онкозаболеваниях).
Генотерапия пайдаланылуы мүмкін ғана емес, емдеу, бірақ және алдын алу үшін тұқым қуалайтын және жүре аурулар. Осылайша, бұл технология үлкен әлеуметтік және халық шаруашылық маңызы бар.
Шетелде генодиагностика және генотерапия бірі ретінде қаралады даму басымдықтарын биомедицина кафедрасы. Ресей Федерациясында, сондай-ақ игерілген негізгі технологиясы генотерапии — секвенирлеу, физикалық және генетикалық картасын жасауды геномның адам мен жануарлардың жүзеге асырылады толық жазылуы молекулалық механизмдерін тұқым қуалаушылық және онкологиялық аурулардың шешіледі мәселелері, генетикалық қауіпсіздік, адамның гендік қорын сақтау жағдайында қиратушы антропогендік әсердің ортаның [3,6].
.3 Өндірісі, дәрілік препараттар
Гендік инженерия әдістері преобразуют жасушалары бактериялар, ашытқы мен сүт қоректілердің «фабрика» үшін ауқымды өндірістің кез-келген ақуыз.
Бұл мүмкіндік береді егжей-тегжейлі талдау, құрылымы мен функциялары белоктар және оларды дәрілік заттар ретінде.
Микроорганизмдер енгізілгеннен кейін тиісті гендердің айналады продуцентами бағалы медицина үшін белоктар. «Биореакторах арнайы қоректік ортада өсіреді, бактериялар, саңырауқұлақтар, ашытқы, продуцирующие антибиотиктер, ферменттер, гормондар, витаминдер және басқа да биологиялық белсенді қосылыстар.
Мысалы, жасушалар ішек таяқшасы үшін қызмет етеді продуцирования адам инсулинін. 1982 ж. инсулин алып тұтынады уақыт өте тәсілімен қамтамасыз ететін, тек 10 % науқастарда қант диабеті — инсулин алып жасушасы ұйқы безінің жануарлар, сондықтан, оның құны өте жоғары. Алу үшін 100 г кристаллды инсулин қажет 800-1000 кг асқазан асты безі, ал бір темір сиырдың салмағы 200-250грамм.
Көрсетілді, бұл алынған осындай тәсілмен инсулин құрамында эндотоксинов және басқа да қоспалар бермейді жанама әсерлерін инсулин сияқты жануарлар, сондай-ақ биологиялық белсенділігін одан ешқандай айырмашылығы жоқ.
Ішек таяқшасы, сондай-ақ жүргізеді соматотропин — адам өсу гормонын, секретируемый гипофизом. Кемшілігі бұл гормон әкеледі гипофизарной карликовости. Егер енгізуге соматотропин мөлшерде 10 мг 1 кг салмағына аптасына үш рет, яғни жылына бала, ауыратын, оның жетіспеушілігі мүмкін подрасти 6 см.
Бұрын оның алып келген мәйіт материалын, бір мәйітті: 4 — 6 мг соматотропина есептегенде түпкі фармацевтикалық препарат. Осылайша, қол жетімді санын гормонының шектелуі, сонымен қатар, гормон, алынатын мүлікті, қалыңдығы әртүрлі және алатындай болуы баяу дамитын вирустар.
Вирусқа қарсы препарат интерферон адам ағзасындағы өндіріледі өте аз мөлшерде. Кейін анықтау аминокислотной реттілігі интерферон ген болатын жасанды синтезирован және кіріктірілген » вектор, содан кейін векторы енгіздік жасушалары бактериялар және штамм-продуцент интерферон [1,6].
5. Биоэтические аспектілері генетикалық инженерия
Ұсынымдарына сәйкес Еуропалық комитетінің гендік инженерия (1984 ж.) бойынша жүргізілетін барлық зерттеулер рекомбинации ДНК тиіс міндетті тәртіппен жеткізіледі бойынша сараптамалық комиссия гендік инженерия елдердің аумағында олар жүргізіледі.
Бұл үшін кез-келген жұмысты, грозящую қауіптілігі адамға немесе ортасы болады, уақытында тоқтату немесе өзгерту.
Көпшілігі байланысты жұмыстарды клондауға адами материал, көптеген сарапшылардың пікірінше, тыйым салынуы керек, қалай және өсіру химер және будандардың көмегімен құрамаларынан генетикалық материалдың алынған адам мен жануарлар. Мұндай жұмыс ретінде бағалануы тиіс қылмыс.
Ауыстырып гендердің бірге терапиялық мақсатта ғана жол беріледі үшін соматикалық жасушалар. Гендік ауыстырып жасуша зародышевых басқа, өзге мақсаттар үшін терапиялық тиіс, әрине, тыйым салынады.

Добавить комментарий

Your email address will not be published.